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我国血友病基因治疗取得新进展 |
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| ( 2023-05-19 ) 稿件来源:新华每日电讯 权威发布 |
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据新华社天津5月18日电(记者张建新)中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)张磊教授团队开展的肝脏靶向腺相关病毒(AAV)载体血友病基因治疗,目前通过对近50例血友病患者的治疗,取得显著成效。
近期举办的2023血液与再生医学论坛上,中国医学科学院血液病医院副所院长张磊介绍,血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,患者会终身伴有凝血功能障碍,皮肤、关节、肌肉、黏膜、内脏等都有可能发生反复自发性出血,致残率高,严重影响正常的成长、学习、工作和生活,因此又被称为“玻璃人”。
张磊说,血友病的常规治疗方法是注射凝血因子,重型病人一周需要治疗两到三次,且需要终身治疗,治疗费用高昂,不但影响生活质量,也给家庭和社会带来沉重的负担。